Saúde
Criança com doença rara tratada com sucesso recorrendo a transplante de sangue do cordão umbilical
A menina de 4 anos, diagnosticada com uma doença rara que lhe provocou insuficiência medular grave, recuperou após um transplante com células estaminais do sangue do cordão umbilical. O caso de sucesso, recentemente publicado na revista médica Pediatric Transplantation, realça a importância do sangue do cordão umbilical como fonte de células estaminais para transplante hematopoiético.
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A criança apresentou-se para observação no hospital com palidez acentuada, múltiplos hematomas visíveis, fadiga, letargia e respiração acelerada. Após vários exames, os níveis muito baixos dos vários constituintes do sangue e o número de células estaminais da medula óssea muito inferior ao normal revelaram que a criança sofria de insuficiência medular, causada por uma síndrome muito rara, designada disqueratose congénita, causada por uma mutação genética.
“Esta doença caracteriza-se pelo encurtamento dos telómeros – estruturas presentes nas terminações dos cromossomas – e conduz ao envelhecimento precoce das células e a uma elevada predisposição para o desenvolvimento de cancro”, explica Bruna Moreira, investigadora do Departamento de I&D da Crioestaminal. “Uma manifestação grave da doença, apresentada no caso desta criança, é a insuficiência medular. No caso desta menina, a solução encontrada para restabelecer a capacidade da medula óssea para produzir os constituintes do sangue em quantidade suficiente foi a realização de um transplante hematopoiético com células estaminais do sangue do cordão umbilical”, sublinha.
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Embora tenha sido tratada durante 6 meses com um fármaco previamente associado a bons resultados neste tipo de doenças de encurtamento dos telómeros (danazol), a menina continuou dependente de transfusões de plaquetas e de glóbulos vermelhos. Considerando os resultados de vários exames e a evolução do quadro clínico, a criança foi referenciada para transplante hematopoiético, no qual foram utilizadas células estaminais de duas unidades de sangue do cordão umbilical compatíveis com ela.
O transplante de sangue do cordão umbilical foi bem-sucedido, tendo-se observado a recuperação das contagens de neutrófilos (um tipo de glóbulos brancos) aos 16 dias e de plaquetas aos 25 dias pós-transplante. Ao fim de 28 dias, novos exames revelaram que o número de células presentes na medula óssea estava normalizado.
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Apesar de o período pós-transplante se ter complicado devido à reativação de algumas infeções virais, a menina teve alta 33 dias depois do transplante. Passados oito meses, encontrava-se recuperada, sem necessidade de transfusões e sem infeções ativas. Nessa altura, obteve a pontuação máxima na escala de Lansky, usada para avaliar o estado funcional de doentes pediátricos com menos de 16 anos, indicando que se encontrava “normal” e “totalmente ativa”.
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